O FDA, a agência regulatória de medicamentos dos Estados Unidos, aprovou um novo tratamento para a doença de Alzheimer que causou polêmica. O comitê de cientistas que aconselhou a agência no processo recomendou que a droga, o aducanumab, não fosse aprovada, pois julgaram que os dados dos dois testes clínicos apresentados não demonstram benefícios clínicos — ou seja, não provam que o tratamento ameniza ou retarda os sintomas da doença. Ainda assim, a aprovação saiu, por um mecanismo acelerado que exige mais pesquisas. Três dos cientistas do comitê consultivo se demitiram em protesto. Após a aprovação, a farmacêutica Biogen divulgou o alto custo do tratamento, mais de US$ 50 mil por paciente por ano. O Congresso americano acabou por se envolver e abrir investigações sobre o processo de aprovação do remédio e o processo de determinação do preço.
A justificativa para a aprovação do medicamento é mais ética do que científica. A agência citou a enorme necessidade não atendida de tratamentos para a doença: não há medicamentos aprovados que atrasem ou revertam os impactos cognitivos do Alzheimer. É uma doença comum, afetando cerca de quatro milhões de pessoas apenas nos EUA, e com impactos extremos na qualidade de vida. O FDA declarou que os quatro anos necessários para se completar mais um estudo seriam tempo demais para estes pacientes e seus familiares esperarem por acesso a um medicamento que possa ajudar. A aprovação acelerada exige que a farmacêutica faça um novo estudo clínico, randomizado e com grupo de controle, entre 2022 e 2029, para que em 2030 os resultados mostrem definitivamente se o tratamento tem ou não os benefícios esperados. Mas, com o remédio aprovado e disponível comercialmente, fica mais difícil fazer estudos clínicos randomizados. Afinal, se qualquer paciente disposto a tentar este medicamento pode tê-lo receitado, não há motivo para participar de um estudo que vai dar ao paciente ou a droga ou um placebo (ou outra intervenção de controle). A existência de um remédio aprovado pode também dificultar o recrutamento de pacientes com Alzheimer para testes de outros possíveis tratamentos no futuro, atrasando o desenvolvimento de novas alternativas.
A disponibilidade de um medicamento de benefícios não comprovados também cria um dilema ético para médicos. A maioria dos médicos deve adotar o novo tratamento, para oferecer todas as chances possíveis de melhora a seus pacientes. Mas alguns especialistas dizem na mídia e em publicações científicas que não vão receitá-lo, e alguns hospitais de renome decidiram não administrar a droga, devido a benefícios incertos e riscos de efeitos colaterais. Outra preocupação é o alto custo para o governo, para o sistema de saúde e para os próprios pacientes. Nos Estados Unidos não existe um equivalente ao SUS, e não há negociação unificada de preços. Cada seguradora particular negocia com as farmacêuticas separadamente, e os seguros financiados pelo governo (pelo governo federal para os idosos, e por governos estaduais para pessoas de baixa renda) também negociam independentemente. Portanto, remédios costumam ser mais caros nos EUA do que em outros países. Os seguros raramente cobrem integralmente os custos de tratamentos, deixando uma porcentagem a cargo do paciente a sua família. E quem não tem seguro, ou não tem o medicamento coberto, corre o risco de ter que pagar o preço integral. Dado o grande número de pacientes com Alzheimer, muitas famílias serão afetadas, e o impacto nos planos públicos e particulares vai ser significativo. No fim, permitir o acesso sem provas definitivas de benefícios e sem controle de custos pode fazer mais mal do que bem.
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